Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Raziskovalna uporaba:
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), ki je v raziskavah za zdravljenje dednega angioedema (HAE) in sorodnih vnetnih stanj. Preučuje se v okviru terapij, usmerjenih v RNA, katerih cilj je zmanjšati izražanjeplazemski prekalikrein(KLKB1 mRNA). Raziskovalci uporabljajo Donidalorsen za raziskovanje mehanizmov utišanja genov, farmakokinetike, odvisne od odmerka, in dolgoročnega nadzora vnetja, ki ga povzroča bradikinin.

Funkcija:
Donidalorsen deluje tako, da se selektivno veže naKLKB1mRNA, kar zmanjša nastajanje prekalikreina v plazmi – ključnega encima v kalikrein-kinin sistemu, ki je odgovoren za sprožitev otekanja in vnetja pri HAE. Z zniževanjem ravni kalikreina donidalorsen pomaga preprečevati napade HAE in zmanjšuje breme bolezni. Kot aktivna farmaceutska učinkovina služi kot osrednja terapevtska komponenta pri razvoju dolgotrajno delujočih, subkutano apliciranih zdravil za HAE.