Fitusiran

Fitusiran (API)

Raziskovalna uporaba:
Fitusiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), ki jo raziskujejo predvsem na področju hemofilije in motenj strjevanja krvi. Ciljno deluje naantitrombin (AT ali SERPINC1)gen v jetrih za zmanjšanje proizvodnje antitrombina. Raziskovalci uporabljajo Fitusiran za raziskovanje mehanizmov interference RNA (RNAi), utišanja genov, specifičnega za jetra, in novih terapevtskih strategij za ponovno uravnoteženje koagulacije pri bolnikih s hemofilijo A in B, z zaviralci ali brez njih.

Funkcija:
Fitusiran deluje tako, da utiša izražanje antitrombina, naravnega antikoagulanta, s čimer poveča nastajanje trombina in spodbuja nastanek strdkov. Ta mehanizem ponuja profilaktični pristop k zdravljenju za zmanjšanje krvavitev pri bolnikih s hemofilijo. Kot aktivna sestavina (API) Fitusiran služi kot aktivna sestavina v dolgotrajno delujočih subkutanih terapijah, katerih cilj je izboljšati kakovost življenja in zmanjšati breme zdravljenja pri motnjah strjevanja krvi.