Givosiran

Givosiran (API)

Raziskovalna uporaba:
Givosiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), ki jo preučujejo za zdravljenje akutne jetrne porfirije (AHP). Posebej cilja naALAS1gen (sintaza aminolevulinske kisline 1), ki je vključen v pot biosinteze hema. Raziskovalci uporabljajo Givosiran za raziskovanje terapij, ki temeljijo na interferenci RNA (RNAi), utišanja genov, usmerjenega v jetra, in modulacije presnovnih poti, vključenih v porfirijo in sorodne genetske motnje.

Funkcija:
Givosiran deluje tako, da zmanjšuje izražanjeALAS1v hepatocitih, s čimer se zmanjša kopičenje strupenih hemskih intermediatov, kot sta ALA (aminolevulinska kislina) in PBG (porfobilinogen). To pomaga preprečevati nevrovisceralne napade, povezane z akutno jetrno porfirijo. Kot aktivna farmacevtska učinkovina (API) je Givosiran aktivna farmacevtska sestavina v terapevtikih na osnovi RNAi, zasnovanih za zagotavljanje dolgotrajnega nadzora AHP s subkutano uporabo.