Natrijev inclisiran

Natrijev inclisiran (API)

Raziskovalna uporaba:
Natrijev API Inclisiran (aktivna farmacevtska sestavina) se preučuje predvsem na področju interference RNA (RNAi) in kardiovaskularne terapije. Kot dvoverižna siRNA, ki cilja na gen PCSK9, se uporablja v predkliničnih in kliničnih raziskavah za oceno strategij dolgotrajnega utišanja genov za zniževanje LDL-C (holesterola lipoproteinov nizke gostote). Služi tudi kot modelna spojina za raziskovanje sistemov za dostavo siRNA, stabilnosti in RNA terapij, usmerjenih v jetra.

Funkcija:
Inclisiran natrijev API deluje tako, da utiša gen PCSK9 v hepatocitih, kar vodi v zmanjšano proizvodnjo beljakovine PCSK9. To ima za posledico izboljšano recikliranje receptorjev LDL in večje odstranjevanje LDL holesterola iz krvi. Njegova funkcija kot dolgodelujočega sredstva za zniževanje holesterola podpira njegovo uporabo pri zdravljenju hiperholesterolemije in zmanjševanju tveganja za srčno-žilne bolezni. Kot API tvori osrednjo aktivno sestavino v zdravilnih formulacijah na osnovi Inclisirana.