Oligonukleotidni API-ji
-
Natrijev inclisiran
Natrijev API Inclisiran (aktivna farmacevtska sestavina) se preučuje predvsem na področju interference RNA (RNAi) in kardiovaskularne terapije. Kot dvoverižna siRNA, ki cilja na gen PCSK9, se uporablja v predkliničnih in kliničnih raziskavah za oceno strategij dolgotrajnega utišanja genov za zniževanje LDL-C (holesterola lipoproteinov nizke gostote). Služi tudi kot modelna spojina za raziskovanje sistemov za dostavo siRNA, stabilnosti in RNA terapij, usmerjenih v jetra.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), ki je v raziskavah za zdravljenje dednega angioedema (HAE) in sorodnih vnetnih stanj. Preučuje se v okviru terapij, usmerjenih v RNA, katerih cilj je zmanjšati izražanjeplazemski prekalikrein(KLKB1 mRNA). Raziskovalci uporabljajo Donidalorsen za raziskovanje mehanizmov utišanja genov, farmakokinetike, odvisne od odmerka, in dolgoročnega nadzora vnetja, ki ga povzroča bradikinin.
-
Fitusiran
Fitusiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), ki jo raziskujejo predvsem na področju hemofilije in motenj strjevanja krvi. Ciljno deluje naantitrombin (AT ali SERPINC1)gen v jetrih za zmanjšanje proizvodnje antitrombina. Raziskovalci uporabljajo Fitusiran za raziskovanje mehanizmov interference RNA (RNAi), utišanja genov, specifičnega za jetra, in novih terapevtskih strategij za ponovno uravnoteženje koagulacije pri bolnikih s hemofilijo A in B, z zaviralci ali brez njih.
-
Givosiran
Givosiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), ki jo preučujejo za zdravljenje akutne jetrne porfirije (AHP). Posebej cilja naALAS1gen (sintaza aminolevulinske kisline 1), ki je vključen v pot biosinteze hema. Raziskovalci uporabljajo Givosiran za raziskovanje terapij, ki temeljijo na interferenci RNA (RNAi), utišanja genov, usmerjenega v jetra, in modulacije presnovnih poti, vključenih v porfirijo in sorodne genetske motnje.
-
Plozasiran
Plozasiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), razvita za zdravljenje hipertrigliceridemije in z njo povezanih srčno-žilnih in presnovnih motenj. Ciljno deluje naAPOC3gen, ki kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator presnove trigliceridov. V raziskavah se Plozasiran uporablja za preučevanje strategij za zniževanje lipidov na osnovi RNAi, specifičnosti utišanja genov in dolgotrajno delujočih zdravljenj za stanja, kot sta sindrom familiarne hilomikronemije (FCS) in mešana dislipidemija.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API je preiskovalna majhna interferenčna RNA (siRNA), razvita za zdravljenje hipertenzije. Ciljno deluje naAGTgen, ki kodira angiotenzinogen – ključno komponento sistema renin-angiotenzin-aldosteron (RAAS). V raziskavah se Zilebesiran uporablja za preučevanje pristopov utišanja genov za dolgoročni nadzor krvnega tlaka, tehnologij dostave RNAi in širše vloge poti RAAS pri srčno-žilnih in ledvičnih boleznih.