Plozasiran

Plozasiran (API)

Raziskovalna uporaba:
Plozasiran API je sintetična majhna interferenčna RNA (siRNA), razvita za zdravljenje hipertrigliceridemije in z njo povezanih srčno-žilnih in presnovnih motenj. Ciljno deluje naAPOC3gen, ki kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator presnove trigliceridov. V raziskavah se Plozasiran uporablja za preučevanje strategij za zniževanje lipidov na osnovi RNAi, specifičnosti utišanja genov in dolgotrajno delujočih zdravljenj za stanja, kot sta sindrom familiarne hilomikronemije (FCS) in mešana dislipidemija.

Funkcija:
Plozasiran deluje z utišanjemAPOC3mRNA v jetrih, kar vodi do zmanjšanja ravni apolipoproteina C-III. To spodbuja okrepljeno lipolizo in odstranjevanje lipoproteinov, bogatih s trigliceridi, iz krvnega obtoka. Kot aktivna farmacevtska učinkovina (API) Plozasiran omogoča razvoj dolgotrajno delujočih terapij, katerih cilj je znatno znižanje ravni trigliceridov in zmanjšanje tveganja za pankreatitis in srčno-žilne dogodke pri bolnikih s hudimi ali genetskimi lipidnimi motnjami.