Acadia trofinetid faza III Klinični rezultati vrhunskih rezultatov pozitivni

V ameriškem času leta 2021-12-06 je Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAC) objavil pozitivne rezultate vrhunskega kliničnega preskušanja faze III svojega kandidata za zdravilo Trofinetid. Preskušanje faze III, imenovano sivka, se uporablja predvsem za oceno varnosti in učinkovitosti Trofinetida pri zdravljenju sindroma Retta (RS). Vpisanih je bilo 189 oseb, vse ženske, stare 5-20 let z Rs.

Sivka je bila dvojno slepa, randomizirana, s placebom nadzorovano preskušanje 12 tednov s kombiniranimi primarnimi končnimi točkami vedenjskega vprašalnika RS (RSBQ) in globalnim lestvicam kliničnega rezultata (CGI-I), kar ocenjujejo zdravstvene nege in zdravniki; Ključno sekundarna končna točka je lestvica razvoja komunikacije in simboličnega vedenja za dojenčke in malčke (CSBS-DP-IT-SOCIAL), ki se uporablja predvsem za oceno razvoja socialnega, verbalnega in simboličnega vedenja pri dojenčkih in mladih otrocih, starih 6–24 mesecev, in se lahko uporabi za zgodnje pregledovanje avtizma za simptome razvoja in druge razvojne zamude.

Rezultati so pokazali, da ima Trofinetid znatno izboljšanje obeh primarnih končnih točk v primerjavi s placebom. Spremembe izhodiščne vrednosti v RSBQ za placebo in trofinetid v 12. tednu so bile -1,7 v primerjavi z -5,1 (p = 0,0175); Ocene CGI-I so bile 3,8 v primerjavi s 3,5 (P = 0,0030). Medtem je bila sprememba od izhodišča v CSBS-DP-IT-Socialu -1,1 in -0,1 za placebo in trofinetid.

Tako primarne kot primarne sekundarne končne točke sivke so pokazale potencial trofinetida za zdravljenje RS, vendar je treba opozoriti, da je bila stopnja ukinitve študijskega zdravljenja, povezana z nastajajočimi neželenimi učinki (TEAE), višja v roki trofinetida v primerjavi s placebom, dva sta bila 2,1% in 17,2%. Med njimi so bili najpogostejši neželeni učinki:

① Driska - Trofinetid je bil 80,6% (od tega 97,3% blagih do zmernih), placebo pa 19,1%;

② Bruhanje - Trofinetid je bil 26,9% (od tega je bilo 96% blagih do zmernih), placebo pa 9,6%;

③ Resni neželeni učinki so se zgodili pri 3,2% oseb v obeh skupinah.

Preiskovanci v preskušanju sivke bodo še naprej prejemali trofinetid po zaključku preskušanja ali v širitveni študiji odprte oznake Lila in Lilac-2, in> 95% subjektov, ki so zaključili študijo sivke, se je odločilo za prehod na raziskave širitve odprtega označevanja Lilac.