Acadia Trofinetide Phase III Klinični vrhunski rezultati pozitivni

Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) je 6. 12. 2021 po ameriškem času objavila pozitivne vrhunske rezultate svojega kliničnega preskušanja III. faze kliničnega preskušanja svojega kandidata za zdravilo, Trofinetida.Preskušanje faze III, imenovano sivka, se večinoma uporablja za oceno varnosti in učinkovitosti trofinetida pri zdravljenju Rettovega sindroma (RS).Skupaj je bilo vključenih 189 oseb, vse ženske, stare 5-20 let z RS.

Lavender je bilo dvojno slepo, randomizirano, s placebom kontrolirano preskušanje, ki je trajalo 12 tednov s kombiniranimi primarnimi končnimi točkami vedenjskega vprašalnika RS (RSBQ) in globalne ocenjevalne lestvice kliničnih rezultatov (CGI-I), kot so ocenili medicinsko osebje oziroma zdravniki;ključ Sekundarna končna točka je lestvica razvoja komunikacije in simbolnega vedenja za dojenčke in malčke (CSBS-DP-IT-Social), ki se večinoma uporablja za ocenjevanje razvoja socialnega, verbalnega in simbolnega vedenja pri dojenčkih in majhnih otrocih, starih 6–24 let. mesecev starosti in se lahko uporablja za avtizem. Zgodnji presejalni pregled za simptome zaostanka v razvoju in drugih razvojnih zamud, kot ga oceni zdravstveno osebje.

Rezultati so pokazali, da je imel trofinetid pomembne izboljšave pri obeh primarnih končnih točkah v primerjavi s placebom.Spremembe glede na izhodiščno vrednost RSBQ za placebo in trofinetid v 12. tednu so bile -1,7 proti -5,1 (p=0,0175);Rezultati CGI-I so bili 3,8 proti 3,5 (p=0,0030).Medtem je bila sprememba glede na izhodiščno vrednost pri CSBS-DP-IT-Social -1,1 in -0,1 za placebo in trofinetid.

Tako primarni kot primarni sekundarni končni cilj sivke sta pokazala potencial trofinetida za zdravljenje RS, vendar je treba opozoriti, da je bila stopnja prekinitve študijskega zdravljenja, povezana z nujnimi neželenimi dogodki (TEAE), višja v kraku s trofinetidom v primerjavi s placebom. , Oba sta bila 2,1 % oziroma 17,2 %.Med njimi so bili najpogostejši neželeni učinki:

① Driska – trofinetid je bil 80,6 % (od tega je bilo 97,3 % blagih do zmernih), placebo pa 19,1 %;

② Bruhanje – trofinetid je bil 26,9 % (od tega je bilo 96 % blagih do zmernih), placebo pa 9,6 %;

③ Resni neželeni učinki so se pojavili pri 3,2 % oseb v obeh skupinah.

Preiskovanci v preskušanju Lavender bodo še naprej prejemali trofinetid po zaključku preskušanja ali v odprtih študijah razširitve Lilac in Lilac-2, in > 95 % oseb, ki so zaključile študijo Lavender, se je odločilo za prehod na Lilac odprto razširitev Raziskave, ugotovitve bodo predstavljene na prihajajočem medicinskem srečanju.